[e-뉴스 25=박정미 기자] ㈜제핏(Zefit, 이하 제핏)의 파트너사인 아이큐어파마(iQure Pharma Inc., 이하 아이큐어)는 드라벳 증후군(Dravet Syndrome, DS) 치료제에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 획득했다고 발표했다.

제브라피쉬 기반 전임상 시험 데이터를 활용한 신약 개발이 미국 FDA의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD) 승인을 받은 중요한 사례로, 이번 FDA 승인에서 제핏의 제브라피쉬 시험 데이터가 핵심적인 과학적 근거로 활용되었다. 이는 제브라피쉬 기반 전임상 연구 모델이 신약 개발 및 규제 승인 과정에서 점점 더 중요한 역할을 하고 있음을 보여준다.

제핏은 제브라피쉬 모델을 활용한 고속 전임상 스크리닝(preclinical screening) 및 질환 모델 연구(disease modeling)를 전문으로 하는 임상시험수탁기관(CRO)으로, 신약 후보 물질의 효능과 안전성을 빠르고 정밀하게 평가하는 서비스를 제공하고 있다.

이번 FDA 희귀의약품 지정 과정에서 제핏의 제브라피쉬 기반 전임상 데이터가 공식적으로 인정받으면서, FDA 규제 승인 과정에서 제브라피쉬 모델의 과학적 신뢰성이 강화되었다.

미국 식약처( FDA) 전경

아이큐어의 CEO인 Pawel Zolnierczyk는 “FDA의 희귀의약품 지정은 우리의 신약 후보가 임상시험 단계로 나아가는 중요한 전환점이며, 제핏의 전임상 연구 데이터가 규제 당국의 평가에서 중요한 역할을 했다”고 밝혔다.

제브라피쉬는 포유류 모델보다 평균 1/20 수준의 비용으로 효율적이고, 신약 후보 물질의 신속한 평가가 가능하다는 점에서 신약 개발 과정에서 점점 더 중요한 도구로 활용되고 있다. 특히, 치료제 개발에 제브라피쉬 기반 전임상 연구가 규제 기관에서도 신뢰받을 수 있음을 이번 사례가 입증했다.

제핏의 이기백 대표는 “이번 성과는 제브라피쉬 기반 전임상 시험의 신뢰성을 FDA가 인정했다는 점에서 매우 중요한 의미를 가진다”라며 “앞으로도 혁신적인 생명공학 및 제약 회사와 협력하여 신약 개발을 가속화하고, 규제 승인 과정에서 제브라피쉬 모델이 더욱 널리 활용될 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.

FDA의 희귀의약품 지정(ODD) 프로그램은 신약 개발 기업들에게 시장 독점권, 세금 공제, 신속 심사 등의 혜택을 제공하며, 이는 드라벳 증후군과 같은 희귀질환 치료제 개발을 촉진하는 중요한 지원정책이다.

아이큐어의 신약 후보 물질은 현재 임상시험 단계로 진입할 준비를 하고 있으며, 이번 FDA 승인으로 인해 연구개발(R&D) 및 상업화 과정에서 보다 빠른 진전을 기대할 수 있게 되었다.