[e-뉴스 25=박정미 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 식품의약품안전처로부터 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV(intracerebroventricular)’가 희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다.

‘헌터라제 ICV’ 치료제는 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

‘헌터라제 ICV’는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선시킨 전 세계 유일한 방식의 치료법이다. 

이러한 투여 방식을 통해 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에 기인한 증상까지 완화시켜 준다.

전 세계 헌터증후군 환자 중 중추신경 손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며 미충족 의료수요(unmet needs)가 높다.

GC녹십자는 지난 2021년 세계 최초로 일본에서 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV’의 품목 허가를 획득한 데 이어 2024년 11월에 러시아에서 세계 두 번째로 품목 허가를 획득한 바 있다. 헌터라제 ICV는 국내에서도 임상 1상이 진행 중이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.

한편, 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.